Due progetti dei biologi dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Vincenzo Giambra e Barbara Pasculli sono risultati vincitori, nelle scorse settimane, del bando Fellowship Program 2022 di Gilead Sciences, un bando di concorso per sostenere il “raggiungimento di obiettivi di salute pubblica e migliorare gli esiti della malattia e la qualità di vita dei pazienti affetti da HIV, patologie del fegato, patologie oncologiche, oncoematologiche e infezioni fungine invasive”. L’importo finanziato ad ognuno dei due ricercatori è di 30.000 euro ed avrà durata annuale.
Vincenzo Giambra, che attualmente dirige il Laboratorio di Ematopatologia dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza dopo le esperienze lavorative a New York e a Vancouver, studierà un tumore aggressivo del sangue noto come leucemia linfoblastica acuta a cellule T o LLA-T e con un elevato tasso di mortalità negli adulti (<50% ha una sopravvivenza a lungo termine). L’obiettivo è identificare nuovi bersagli terapeutici in pazienti adulti affetti da LLA-T e generare una nuova terapia cellulare che si basa sulla modificazione genetica delle cellule immunitarie del paziente stesso. Questo nuovo trattamento è meglio conosciuto come terapia CAR e prende il nome dall’inglese “Chimeric Antigen Receptor” in quanto produce delle molecole sintetiche che non esistono in natura, ma che hanno la capacità di riconoscere e legare le cellule tumorali promuovendone la loro distruzione.
«Il nostro gruppo – ha spiegato il ricercatore ‒ svilupperà e valuterà l’efficacia e la tossicità di questo nuovo farmaco ‘vivente’ in grado di eliminare le cellule leucemiche della LLA-T all’interno dell’organismo anche dopo diversi mesi. La prospettiva è di sviluppare delle terapie personalizzate che possano utilizzare le cellule stesse del sistema immunitario del paziente affetto con LLA-T in modo da indirizzarle direttamente contro popolazioni cellulari tumorali. Infine questi studi miglioreranno l’efficacia e la sicurezza delle procedure già esistenti, fornendo indicazioni e nuovi spunti per l’applicazione di questa terapia in neoplasie ematologiche di altra natura».
Il progetto finanziato alla ricercatrice Barbara Pasculli del Laboratorio di Oncologia dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza, invece, si concentrerà sui microRNA, piccoli RNA non codificanti, naturalmente presenti in tutte le cellule del nostro organismo e oggi noti per l’attiva partecipazione allo sviluppo e progressione di tutte le neoplasie umane. L’utilità di approfondire le modalità con le quali tali molecole partecipano alla genesi dei tumori umani sta nella loro potenzialità a diventare nuovi biomarcatori di utilità clinica. I microRNA, infatti, hanno la peculiarità di subire variazioni importanti nei processi patologici, rispetto alle condizioni fisiologiche dell’organismo e, come tali, potrebbero fornire, attraverso la loro facile misurazione ed in un contesto di medicina di precisione, indicazioni sullo stato di malattia, la sua evoluzione e addirittura predire l’entità della risposta alle terapie antitumorali a livello di singolo paziente.
«Alcune nostre indagini precedenti ‒ ha spiegato la biologa ‒ hanno individuato nel microRNA-27a-5p (o, per brevità, miR-27a-5p) un potenziale fattore molecolare per la determinazione ed evoluzione del carcinoma della mammella femminile triplo negativo e un promettente biomarcatore di rilevanza clinica. Al fine di confermare queste ipotesi, proponiamo di eseguire indagini di tipo meccanicistico, attraverso l’ausilio di linee cellulari commerciali di tumore della mammella, con specifici test funzionali volti a definire il ruolo biologico del miR-27a-5p nel sottotipo tumorale aggressivo triplo negativo. Inoltre, eseguiremo la misurazione delle quantità di miR-27a-5p in una popolazione estesa di casi di Tumore al Seno femminile (più di 200) con metodiche dedicate. I dati cosiddetti “molecolari” ottenuti da queste analisi verranno elaborati con specifici test statistici, mirati a verificare l’associazione tra livelli alterati del miR-27a-5p e il sottotipo triplo negativo di tumore al seno, e la capacità degli stessi livelli di stratificare i pazienti in soggetti a minore o maggiore rischio di andare incontro a progressione di malattia e formazione di metastasi».
I risultati della ricerca potrebbero contribuire ad una nuova modalità di gestione clinica delle pazienti affette da Tumore al Seno triplo negativo, con possibili e importanti ricadute anche sullo sviluppo di nuove strategie terapeutiche.
