Gli italiani sono stati generosi con Famiglie Sma: ammontano a oltre 300mila euro i fondi raccolti grazie all’appello solidale, ironico e coinvolgente di Checco Zalone, all’immensa forza di volontà dei genitori e dei pazienti affetti da atrofia muscolare spinale, e al supporto immancabile dei loro sostenitori. Una cifra importante che verrà subito impiegata per accelerare ed estendere il processo di somministrazione della terapia nusinersen – approvata da Aifa e ufficialmente in distribuzione nel nostro Paese dall’1 novembre 2017 – in grado di ridurre il rischio di mortalità nei malati del 50%, rallentare la degenerazione a livello motorio, consentire la respirazione autonoma.
“In primis destineremo le risorse al supporto dei centri clinici coinvolti – afferma la presidente nazionale della Onlus Famiglie Sma Daniela Lauro –. Contribuiremo da un lato alla formazione legata alla somministrazione e rivolta ai nuovi operatori medici, come ci è già stato chiesto in alcuni casi; dall’altro al supporto degli staff esistenti. Ad oggi sono già state autorizzate nella penisola alcune strutture identificate dalle Regioni, in attesa di completare l’iter amministrativo e di poter usufruire proprio della fase formativa per diventare attive”.
Attualmente il NeMo di Milano, il NeMo Sud di Messina e l’Ospedale infantile Burlo Garofolo di Trieste sono i primi centri pronti a rilasciare il farmaco salvavita Spinraza, ma la mappa dei centri clinici è in continuo aggiornamento, a conferma della grande attesa in Italia per questo primo e unico trattamento al mondo contro la Sma.
“In questo momento la priorità è permettere a più persone possibili di arrivare al farmaco in breve tempo – continua la presidente Lauro – l’infusione del farmaco richiede nei bambini un’anestesia e un’attenzione maggiore per la loro fragilità, mentre per gli adulti si sta valutando la possibilità, assieme ai neurologi, di lavorare in parallelo, almeno per i pazienti più stabili e meno complessi. Perché la somministrazione, che avviene tramite una puntura lombare direttamente nel liquido cefalorachidiano attorno al midollo spinale, a volte può risultare troppo invasiva e ogni caso va valutato singolarmente”.C’è ancora molto da fare quindi per spingere la terapia a pieno regime, la sua approvazione in Italia è stato un primo passo: “Sono emersi aspetti nuovi, a volte complessi, da organizzare – conclude la Lauro – Famiglie SMA seguirà in prima linea questo passaggio cruciale, come fa ormai da 10 anni a questa parte grazie ai volontari e alla rete dei familiari”.